基因故事动画⑩基因编辑：人类战胜顽疾的“终极武器”？

来源：光明网2020-10-08 09:19

　　编者按：2020年诺贝尔化学奖10月7日揭晓，法国生物化学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）、美国生物学家珍妮弗·道德纳（Jennifer Doudna）因对新一代基因编辑技术CRISPR/Cas9的贡献，摘得该奖项。什么是基因编辑？它又将为人类疾病治愈、动植物研究等带来哪些巨大影响？

　　2015年6月，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴的生命进入最后几个月的倒计时。面对传统疗法已经失效的情况，医生们尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，没想到竟然成功消灭了癌魔，创造了世界首例婴儿白血病的治疗奇迹。这次突破令人对基因编辑这一快速发展的新兴领域更加充满期待。

　　基因编辑，简而言之，就是对特定DNA片段进行人为的修饰。目前最流行的就是CRISPR/Cas9技术，它可以让基因编辑的过程如同我们在电脑上剪切、复制、粘贴资料一样简单。

　　从微生物、植物到包括人类在内的动物，DNA蕴含在每个生物体的细胞中，它们犹如一本使用手册，精准地调控着生物体的每一个生命特征和活动。比如，基因决定了人眼睛的颜色，并对身高产生一定影响。

　　通过基因编辑技术对DNA进行微观改变，将会给我们的生活带来重大变化。如可以得到我们想要的动植物表现，像农作物产量更高，家畜瘦肉率更高，蔬果保质期更长、口感更好等等，从而实现对动植物的性状改良，培育人类需要的优良品种；也可以构建一些具有遗传性疾病的动物模型，研究基因和疾病之间的关系；在复活灭绝物种方面，通过相关DNA复活的灭绝物种，将有助于生物学家的研究；而最受关注的应该是利用基因编辑进行基因治疗和药物研发。

　　比如，在艾滋病感染过程中，HIV病毒以CD4+T细胞为目标发动猛烈攻击。CD4+T细胞是人类免疫系统重要的“守军”，一旦被病毒干掉，人体就会丧失免疫功能。不过，病毒必须首先找到细胞表面叫作CCR5或CXCR4的受体，才能够对CD4+T细胞发动进攻。如果通过基因编辑敲除这两个受体，病毒无法找到进攻的“入口”，也就难以发动攻击了。

　　但类似CRISPR/Cas9等技术在基因编辑过程中也有可能出错，敲掉其他关键基因。这有可能引发基因突变，产生新的疾病隐患。而且，该步骤无法“撤销”，基因一旦被敲除就不能恢复。