惠及“蓝嘴唇”患者，多地新政让罕见病人用得起“救命药”

　　肺动脉高压被称为“心血管疾病中的癌症”，患者肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈蓝紫色，因此又称为“蓝嘴唇”病人。据不完全统计，我国大概有肺动脉高压患者500万~800万人，如得不到有效治疗，患者平均存活年限仅2.8年。

　　幸运的是，随着国家对罕见病的重视程度不断提升，肺动脉高压药物纳入国家医保的步伐正在加快。2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病》目录中，特发性肺动脉高压位列其中。而今年，包括广东、贵州、湖南等省份在内的医保局明确4种肺动脉高压患者常用药将纳入医保报销范畴，为挽救更多罕见病患者提供了坚强力量。

　　“蓝唇”患者：每次呼吸都如同身负千钧

　　2020年1月3日，对于大部分人来说，这只是普通的一天。但对于贵州籍的患者刘正任而言，这一天意义非凡。

　　这天，刘正任得知一份她盼了无数个日夜的红头文件出台，喜出望外。根据贵州省医保局出台的这份文件，4种肺动脉高压患者常用药将纳入医保门诊报销。

　　不只是贵州省，包括广东、湖南在内的全国大量肺动脉高压患者也欢呼雀跃，认为这是历史性时刻。“我们肺动脉高压患者的春天来了！”刘正任在病友群里写道。

　　47岁的刘正任在3岁时被诊断患有由先天性心脏病引起的肺动脉高压。2010年发病开始，刘正任的噩梦就开始了，她一直到2017年都瘫痪在床，生活无法自理。刘正任回想起瘫痪在床的七年表示“那时候我不是没有想过死，但我连床也没有办法自己下”

　　在2010年遭遇噩梦的，除了刘正任一人，还有苏寒梅，她也在2010年被诊断患有肺动脉高压，她的教师生涯因此止步：“一楼到三楼，我花十分钟都爬不上去，我觉得这样对学生不太好，我就主动辞职了。”出于对职业的热爱，她并不想因为自己的原因影响到学生。

　　迎来希望：用药后第二天可下床，但药价奇贵

　　无意中从病友口中得知还有疗效更好的药物时，刘正任内心充满了讶异，一丝希望的火苗从她心底燃起，“当时他们都说靶向药效果好，没想到居然真的那么神奇。我在医院吃了半粒，第二天竟然就可以下床了！”尽管肺动脉高压恶性化程度很高、治疗复杂，但遵循规范化诊疗，正确用药，就能明显改善患者临床症状，提高生活质量，延长生存期。

　　只是，用于治疗肺动脉高压的药物价格过高，并且当时不在国家医保范围内，昂贵的“续命”药费，几乎压垮了这两个家庭。刘正任和苏寒梅提及药费，纷纷表达无奈：“吃这个三联用药，不是一般人可以承受的。”因此，高昂的治疗费用一直是横在肺动脉高压患者面前一道最难逾越的坎。

　　在过去，无数的肺动脉高压患者和刘正任、苏寒梅一样，她们的治疗处于极为困难的境地，要么无药可治，要么药物太贵，且又没有纳入医保，靠个人和家庭财力根本无法支撑。

　　肺动脉高压被称为“心血管疾病中的癌症”，患者肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈蓝紫色，因此又称为“蓝嘴唇”病人。据不完全统计，类似刘正任、苏寒梅的，我国大概有肺动脉高压患者500万-800万人，如得不到有效治疗，患者平均存活年限仅2.8年。

　　医保推动：国家出新政策全力破解罕见病患者用药困局

　　随着国家对罕见病的重视程度不断提升，肺动脉高压药物纳入国家医保的步伐正在加快。2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病》目录中，特发性肺动脉高压位列其中。同年10月印发的《国家基本药物目录》，新增11个非医保品种，包括用于治疗WHO III期和IV期原发性肺高压病人的药物。2019年3月，国家对21个罕见病药品正式实行降税，同样包括了治疗肺动脉高压的靶向药物。刘正任和苏寒梅，终于在2020年年初等来了重生的希望。

　　尽管肺动脉高压恶性程度高，目前仍无法根治，但靶向药物出现，能明显提升患者的生存率和生活质量。随着政府部门的不断推动，贵州、湖南等多地将治疗肺动脉高压的靶向药物纳入本地医保，患者可以实现门诊、药房的“双通道报销”，根据不同的医保范畴(新农合、居民医保、职工医保等)可享受60-70%的费用减免。

　　在广东，省医保局反馈：我省已将治疗肺动脉高压的波生坦片、马昔腾坦、司来帕格片、利奥西呱片等药品纳入《广东省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2019年版）》，医保基金按规定支付。为拓展慢性病患者用药购药渠道，更好地满足参保人的用药需求，广东省一直在推进医保定点零售药店慢性病用药供应保障工作。2019年印发的《广东省医疗保障局广东省卫生健康委广东省药品监督管理局关于印发〈关于推动广东省基本医疗保险定点零售药店做好慢性病用药供应保障工作的指导意见〉的通知》（粤医保发［2019］27号），参保患者凭外配处方、就医凭证，购买17种国家谈判抗癌药、国家组织药品集中采购中选产品、高血压和糖尿病用药，只需支付应由个人承担的费用，由医保统筹基金支付的费用由医保经办与医保定点零售药店进行结算。此项惠民便民政策在深圳、惠州等市均已实施，同时处方医保用药量也可根据病情需要放宽至4~12周。

　　得益于药物和医保的帮助，如今，苏寒梅的病情稳定，她终于能够重拾梦想，有机会再次走进教室育人子女。而刘正任在平衡家庭和工作之余，还会在抖音上分享自己的生活。越来越多的肺动脉高压患者和她们一样，重回生活的正轨。

　　如果说创新疗法为罕见病患者们打开“希望之门”，医保的推动落地则是帮助他们更快更好地“抓住希望”。罕见病患者需要的不仅是关注的目光、同情的眼泪，善意捐助也只能救一时之急。罕见病患者的用药保障就是生命保障，需要以医保兜底、提高医保报销的方式，给这个不幸的群体抓住希望的机会。

　　据介绍，国家对重疾、慢病、罕见病的关注与医保政策落地，正切切实实地帮助患者抓住希望。刘正任、苏寒梅等患者均向记者表示，希望在未来，更多地区和湖南、贵州、广东一样，为罕见病患者医保报销提供便利。让他们的用药更加便捷，负担进一步减轻，能重新面对生活、走向新生。

　　广州日报全媒体文字记者：刘幸

　　广州日报全媒体图片记者：陈忧子

　　广州日报全媒体视频记者：陈忧子、刘幸

　　通讯员李霞

　　广州日报全媒体编辑：陈雅诗