基因编辑技术是医学领域的研究热点，CRISPR技术作为近几年迅速兴起的基因编辑技术，具有操作简便、成本较低的优点，并得到了科学界的广泛关注和深入研究。
CRISPR是什么？
据《科技日报》介绍，CRISPR本来是微生物为保护自己演化出来的本领。这一系统存在于细菌体内，科学家发现它可以寻找和清除病毒基因：细菌把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个叫CRISPR的存储空间；当再次遇到病毒入侵时，细菌根据存写的片段识别，切断病毒DNA。
CRISPR的重要性如何？
作为一种新兴的基因编辑技术，CRISPR具有许多优点。据新华每日电讯报道，CRISPR技术第一次让科研人员有机会相对容易地编辑人类基因组，这个技术改变了科学家修改基因的方式和速度；与此同时，CRISPR技术使DNA序列合成成本急剧下降，如今人工合成一个碱基对只需3美分。《科技日报》也曾报道，美国宾夕法尼亚大学免疫学专家卡尔·朱恩表示，CRISPR很有可能促使全世界竞相开展基因编辑疗法的人类临床试验。
CRISPR在医学中有何应用？
CRISPR技术潜力无穷，通过科学家们的研究，它为治疗疾病、研发药物都提供了新方法。CRISPR技术主要可以应用于以下几方面：
1. 治疗视网膜退化疾病。据《科技日报》报道，美国国家眼科研究所研究人员能够使用CRISPR/Cas9系统阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可用于治疗导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。
2.为癌症患者带来福音。据中国日报网报道，科学家利用CRISPR/Cas9技术发现了人类癌症细胞所依赖的一组特定基因。通过在5种不同的癌细胞系，包括脑癌、视网膜癌、卵巢癌和2种大肠癌细胞中关闭一些基因，研究小组发现每种肿瘤都依赖于一组独特的基因，人们可以用一些特异性药物来靶向它们。这一发现为设计出只靶向癌细胞、而不损伤周围健康组织的新疗法带来希望。
3.发现治疗艾滋病新靶点。据《科技日报》报道，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，美国科学家发现了对人类免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，这一基因能预防HIV感染，但不会影响细胞存活性。（沈洁）
本文由国家纳米科学中心生物医学应用副研究员刘晓丽进行科学性把关。
